全球首例！13歲白血病患者被堿基編輯治愈 _骨髓

文章插圖

文章插圖
【全球首例！13歲白血病患者被堿基編輯治愈】

金磊發自凹非寺
量子位 | 公眾號 QbitAI

一位原本只能等待死神降臨的13歲小女孩，卻在半年后徹底重獲新生。

文章插圖

故事的主人公叫做Alyssa，她在2021年5月的時候不幸被醫院確診患上白血病。
更具體一點，這種病叫做T細胞急性成淋巴細胞性白血病，是一種起源于B系或T系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病。
然而在接受了各種傳統療法之后，Alyssa的病情并未有所好轉。
甚至對于她來說，等待死亡成了唯一的選擇。
但Alyssa所在的倫敦大奧蒙德街醫院醫生們卻另辟蹊徑，從今年5月開始嘗試給她采用另一種療法——堿基編輯（Base Editing）。
這種治療方式在世界范圍來看都是首例的那種。
而在接受治療后的6月，奇跡誕生了——Alyssa體內癌細胞的數量已經清零！
如此結果之下，倫敦大奧蒙德街醫院的Robert Chiesa醫生激動地表示：

顯然，這是醫學的一個新領域，我們可以重新定向免疫系統來對抗癌癥，這很令人著迷。

幾經波折的“重生”
當白血病的噩耗降臨到Alyssa身上時，不僅是對她本人，對她的父母和家庭都可以說是絕望的消息。
化療，成為了她必須要經歷的治療過程。
在此之前，Alyssa是一位長發飄飄的小仙女：

文章插圖

但眾所周知，掉頭發是化療必然帶來的一個副作用。
然而樂觀的Alyssa面對這種結果，卻笑著對家人說：

我決定把頭發捐贈出去。

文章插圖

但病魔依舊是無情的，即便Alyssa接受了化療，以及第一次骨髓移植，她體內的病毒依舊無法被清除。
如此境況讓原本樂觀的小女孩產生了動?。?

我最后應該還是會死去的吧……

甚至她還害怕地問著媽媽，“這不會是我們最后一次的圣誕節了吧？”
然而也正如我們前文提到的，醫院的醫生們并沒有對Alyssa放棄，而是采用了從未使用的堿基編輯方法來治療白血病。

文章插圖

這種方法雖然在6年前便已經被科學家們提出，但若是放到從前也沒有醫生會冒然應用到臨床上。
不過好在近幾年遺傳學取得了驚人的進步和發展，讓這次嘗試成為了可能。
如果這種療法有效， Alyssa 的免疫系統（包括 T 細胞）將會通過第二次骨髓移植得以重建。
當醫生向Alyssa和家人們介紹這種方法后，小女孩決定：